¿Es factible usar nuestras propias células como sistemas de administración de fármacos?

Depende de lo que quiere decir con “droga”. Actualmente existen enfoques experimentales de terapia génica que extraen la médula ósea de una persona (junto con sus células madre de células sanguíneas), infectan las células de la médula ósea con un vector viral que contiene genes que corrigen el problema del paciente y realizan un trasplante de médula ósea en el mismo paciente que usa las células infectadas. Las células luego expresan el gen, curan o al menos ayudan al paciente. Hasta ahora, estos enfoques han tenido éxito en que los genes se han expresado y los pacientes mejoran, pero los vectores virales utilizados hasta ahora tienden a causar leucemia. Con suerte, el problema de la leucemia se resolverá con diferentes tipos de vectores virales; de hecho, ya se pudo haber resuelto (ver: http://www.nature.com/news/2010/…)

Por supuesto, la mayoría de la gente no piensa en un gen insertado en una célula como una “droga”, y el método general de extraer una parte del cuerpo, dándole un gen, y devolverlo solo va a funcionar para ciertas partes del cuerpo (como la sangre, pero no como las neuronas).

Más adelante en la línea, si piensas en el material genético como una “droga”, entonces la terapia génica en general cuenta para tu respuesta. Las personas están trabajando en métodos de terapia genética que apuntan a las células en su lugar en el cuerpo, aunque es difícil evadir el sistema inmune del cuerpo y apuntar a las células correctas. Hasta ahora, la terapia génica se ha centrado en reemplazar los productos genéticos que deberían estar naturalmente en el cuerpo de la persona, porque eso parece más seguro y porque los pacientes con trastornos genéticos tienen pocas otras opciones. Pero no hay ninguna razón por la cual no puedas insertar ningún otro producto genético.

A pesar de que la terapia genética será posible algún día, existen muchos medicamentos efectivos que no se pueden administrar de esta manera. Algunos tipos de drogas no se pueden sintetizar utilizando moléculas o procesos disponibles dentro de las células, y algunas drogas serían demasiado tóxicas para las células que las sintetizan para hacer que esta estrategia tenga sentido.

Sí. Biológicamente, esto parece un sistema completamente sostenible para proteínas o productos químicos bien tolerados por las razones citadas por M. Owens.

Sin embargo, es importante definir un medicamento primero: si considera el sistema regulador actual, un ‘ medicamento ‘ se define como cualquier ‘ artículo destinado a afectar la estructura o cualquier función del cuerpo en el hombre o en otros animales ‘ (21 CFR 321 (h)).

Por lo tanto, hipotéticamente, bajo esta definición, una célula con o sin una construcción genética podría considerarse una ‘droga’ siempre que afecte la estructura o función del cuerpo y pueda demostrarse que es segura y efectiva (21 CFR 393 (b) )

Nuevamente, la entrega / síntesis de fármacos basada en células biológicas probablemente esté sujeta a la ley de devoluciones aceleradas ( http://www.kurzweilai.net/the-la …), una ley modificada de Moore aplicada a la biología y la tecnología. Por lo tanto, parece que la ciencia para hacer realidad esta investigación inevitablemente se refinará hasta el punto de que la terapia sería posible. Sin embargo, para que la tecnología eche raíces, se debe establecer una política regulatoria clara con respecto a estos sistemas hipotéticos de administración de medicamentos.